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Cientistas conseguem reverter síndrome de Down em ratos
05/09/2013 - Frace Presse

Cientistas americanos descobriram uma forma de reverter a síndrome de Down em ratos de laboratório recém-nascidos, injetando um composto experimental que faz com que o cérebro cresça normalmente.

Embora o estudo, publicado no periódico Science Translational Medicine, não ofereça vínculo direto a um tratamento em humanos, os cientistas são esperançosos de que algum dia possa oferecer um caminho para futuras descobertas.

Não há cura para a síndrome de Down, que é provocada pela presença de um cromossomo excedente, que produz cópias extras de mais de 300 genes, causando problemas intelectuais, traços faciais característicos e às vezes outros problemas de saúde.


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A equipe da Universidade Johns Hopkins usou ratos de laboratório que foram geneticamente modificados para ter cópias extras de cerca de metade dos genes encontrados no cromossomo humano 21, provocando condições similares à da síndrome de Down - entre elas, cérebro menor e dificuldade em aprender como se mover em um labirinto.

No dia em que os ratos nasceram, os cientistas injetaram neles uma pequena molécula, conhecida com o nome de agonista da via Sonic Hedgehog.

O composto, cuja segurança para uso em humanos não foi testada, foi concebido para estimular o crescimento normal do cérebro e do corpo através do gene denominado SHH.

O gene dá instruções para produzir uma proteína denominada Sonic Hedgehog, que é essencial para o desenvolvimento.

"Funciona lindamente", disse o autor do estudo, Roger Reeves, da Escola de Medicina da Universidade Johns Hopkins.

"A maioria das pessoas com síndrome de Down tem um cerebelo com cerca de 60% do tamanho normal", afirmou.

"Nós conseguimos normalizar completamente o crescimento do cerebelo até a idade adulta com esta injeção única", acrescentou.

A injeção também produziu benefícios inesperados no aprendizado e na memória, normalmente vinculados a uma parte diferente do cérebro conhecida como hipocampo.

Os cientistas descobriram que os ratos tratados se saíram tão bem quanto os normais em um teste no qual precisavam localizar uma plataforma no meio de uma piscina.

No entanto, ajustar o tratamento para uso em humanos seria complicado, pois alterar o crescimento do cérebro poderia ter consequências indesejáveis, como provocar câncer, por exemplo.

"A síndrome de Down é muito complexa, e ninguém pensa em uma panaceia que normalize essa condição", disse. "Será necessário adotar abordagens múltiplas", acrescentou.

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